Promettente farmaco rallenta la progressione della malattia di Parkinson

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(nell'immagine: modello 3D di una molecola di Dopamina)

Malati di Parkinson trattati con il farmaco sperimentale Ganglioside GM1 hanno mostrato un miglioramento dei sintomi nel corso di due anni e mezzo di prova, secondo i ricercatori della Thomas Jefferson University. Anche se i meccanismi d'azione di questo farmaco non sono ancora chiari, il farmaco può proteggere i neuroni che producono dopamina dalla morte e, almeno parzialmente, ripristinare la loro funzione, aumentando così i livelli di dopamina, la sostanza chimica che viene a mancare nel cervello dei pazienti Parkinson.

(Washington, USA) - Il team di ricerca, guidato da Jay S. Schneider (direttore della Unità di malattia di Ricerca sul Parkinson e Professore presso il Dipartimento di Patologia, Anatomia e Biologia Cellulare e il Dipartimento di Neurologia al Jefferson) ha scoperto che la somministrazione di Ganglioside GM1, una sostanza che si trova naturalmente nel cervello ma che può diminuire nella Malattia di Parkinson, ha agito come un ‘neuroprotettivo’ e un agente ‘neuroriparatore’ migliorando i sintomi e rallentandone la progressione per un lungo periodo di tempo.

“In più, una volta che ai partecipanti allo studio non è più stata somministrato il farmaco, la loro malattia peggiorata. Lo studio ha arruolato 77 soggetti e li ha seguiti più di 120 settimane e anche seguito 17 soggetti, che hanno ricevuto un normale standard di trattamento di cura, per il confronto. I farmaci attualmente disponibili per il Parkinson sono progettati per trattare i sintomi e migliorare la funzionalità, ma in questo momento non c'è nessun farmaco che ha dimostrato in modo inequivocabile di rallentare la progressione della malattia”, ha detto il dottor Schneider. 

“I nostri dati suggeriscono che il Ganglioside GM1 ha il potenziale per avere effetti sintomatici e modificanti la malattia di Parkinson. Se questo si sostanzia in un più ampio studio clinico, GM1 potrebbe fornire benefici significativi per i pazienti con malattia di Parkinson” afferma Schneider.

“Il Ganglioside GM1 è una sostanza chimica che si trova normalmente nel cervello e parte del rivestimento esterno delle cellule nervose. Esso gioca un ruolo importante nello sviluppo e nella sopravvivenza neuronale e modula una varietà di attività cellulari. GM1 è stato individuato per tentare di salvare i neuroni danneggiati e aumentare i livelli di dopamina in studi pre-clinici, ma apre abbia effetti benefici in altre malattie neurodegenerative” continua Schneider. 

“Dato che il GM1 ha effetti su diverse funzioni cellulari, è sembrato un approccio logico provare a utilizzare un farmaco come il Ganglioside GM1 per tentare di modificare i processi patologici che si verificano nel Parkinson, piuttosto che concentrarsi su uno potenziale specifico meccanismo di malattia” ha detto il dottor Schneider. “Invece di una bacchetta magica, pensiamo a come un fucile magico” e ha concluso: “Questo studio è stato davvero un successo della ricerca traslazionale”.

Lo studio è stato pubblicato online sul Journal of the Neurological Sciences.