Un piccolo studio randomizzato, in doppio
cieco e cross-over, ha mostrato che il farmaco antiaritmico Mexiletina (
Mexitil ) può migliorare i sintomi nei pazienti con miotonie
non-distrofiche.
I pazienti, trattati con Mexiletina, hanno
riportato una minore rigidità, rispetto al placebo, e hanno presentato
anche un miglioramento degli endpoint secondari.
La Mexiletina, un bloccante del canale del sodio, trova comune impiego nel trattamento delle aritmie ventricolari.
Lo
studio è stato condotto nell'ambito del Rare Disease Clinical Research
Network con il coinvolgimento di 7 Centri neuromuscolari di 4 Paesi, per
un totale di 59 pazienti con miotonia non-distrofica, di età media 43
anni.
Durante le prime 4 settimane di trattamento, i pazienti
che avevano assunto Mexiletina ( 200 mg, tre volte al giorno ) hanno
presentato una rigidità muscolare con un punteggio medio di 2.53 su una
scala da 1 ( minimo ) a 9 (massimo ).
I pazienti trattati con placebo hanno presentato un punteggio di 4.21 ( differenza con il trattamento attivo: 1.68 punti ).
Dopo 1 settimana di wash-out, i pazienti sono passati all’altro trattamento.
Durante
questo periodo, il punteggio medio della rigidità muscolare è stato
pari a 1.60 per la Mexiletina e 5.27 per il placebo, con una differenza
di 3.68 punti.
L'effetto della Mexiletina nella seconda parte
dello studio era notevolmente superiore a quello della prima parte.
Secondo i ricercatori questo potrebbe essere dovuto alla smascheramento
non-intenzionale, causato da un notevole effetto benefico della
Mexiletina o dalla presenza o assenza di effetti indesiderati.
La
Mexiletina è stata anche associata a miglioramenti significativi nei
punteggi Individualized Neuromuscular Quality of Life ( 14 vs 16.7 punti
).
All'esame clinico, i pazienti hanno presentato un aumento
della forza muscolare della mano quando erano in trattamento con
Mexiletina ( 0.164 versus 0.494 secondi durante l'assunzione di placebo
).
Il più frequente effetto collaterale osservato è stato il
disturbo gastrointestinale, che ha interessato 9 pazienti quando erano
in trattamento con Mexiletina e 1 durante l'assunzione di placebo.
Due
pazienti hanno riportato lievi e transitori effetti a livello cardiaco,
uno durante la fase Mexiletina ed uno nella fase placebo. ( Xagena2012 )
Fonte: Journal of American Medical Association, 2012
Neuro2012 Farma2012