Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study

Strategie innovative di trattamento pro-rigenerativo per la sclerosi multipla progressiva (PMS), che combinano neuroprotezione e immunomodulazione, rappresentano un'esigenza insoddisfatta. 
Le cellule precursori neurali (NPC) trapiantate in modelli animali di sclerosi multipla hanno mostrato efficacia preclinica promuovendo la neuroprotezione e la rimielinizzazione rilasciando molecole che sostengono il supporto trofico e la plasticità neurale. 

Qui presentiamo i risultati di STEMS, uno studio clinico di fase 1 prospettico, esplorativo terapeutico, non randomizzato, in aperto, a dose singola ( NCT03269071 , EudraCT 2016-002020-86), condotto presso l'Ospedale San Raffaele di Milano, Italia, valutando la fattibilità, la sicurezza e la tollerabilità di NPC fetali umani trapiantati intratecalmente ( hfNPC) in 12 pazienti con sindrome premestruale (con evidenza di progressione della malattia, Expanded Disability Status Scale ≥6,5, età 18-55 anni, durata della malattia 2-20 anni, senza alcuna terapia alternativa approvata). 

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L'outcome primario di sicurezza è stato raggiunto, senza reazioni avverse gravi correlate a NPC con hf al follow-up di 2 anni, dimostrando chiaramente che la terapia con NPC con hf nella sindrome premestruale è fattibile, sicura e tollerabile. 

Le analisi secondarie esplorative hanno mostrato un tasso inferiore di atrofia cerebrale nei pazienti che ricevevano il dosaggio più elevato di NPC hf e livelli aumentati nel liquido cerebrospinale di molecole antinfiammatorie e neuroprotettive. 

Sebbene preliminari, questi risultati supportano la logica e il valore di futuri studi clinici con la più alta dose di hfNPC in una più ampia coorte di pazienti.


continua:
https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3