Introduzione
La sclerosi multipla (SM) è una malattia neurologica complessa e può manifestarsi in modo diverso da persona a persona.
Anche per questo motivo non esiste una sola terapia adatta a tutti.
Negli ultimi anni sono state sviluppate e rese disponibili numerose terapie con meccanismi d'azione differenti. La scelta del trattamento dipende da diversi fattori e viene effettuata dal neurologo sulla base della situazione clinica della singola persona.
È importante distinguere tra le terapie che hanno l'obiettivo di modificare il decorso della malattia, quelle utilizzate per trattare una ricaduta e quelle rivolte principalmente alla gestione dei sintomi e al mantenimento dell'autonomia.
Terapie modificanti la malattia (DMT)
Le DMT – Disease Modifying Therapies, cioè terapie modificanti la malattia, rappresentano una parte importante del trattamento della sclerosi multipla.
Il loro obiettivo generale è ridurre l'attività della malattia, diminuire il rischio di ricadute e nuove manifestazioni di attività infiammatoria e, a seconda della terapia e della forma di SM, contribuire a rallentare la progressione della disabilità.
Le DMT non rappresentano una cura definitiva della sclerosi multipla e non sono tutte intercambiabili.
Tra le principali categorie di farmaci utilizzati nella SM rientrano:
Interferoni
Gli interferoni beta sono stati tra i primi trattamenti modificanti la malattia utilizzati nella sclerosi multipla recidivante.
Vengono somministrati per via iniettiva e possono ridurre l'attività infiammatoria e la frequenza delle ricadute in persone selezionate.
Glatiramer acetato
Il glatiramer acetato è una terapia iniettiva utilizzata nelle forme recidivanti di sclerosi multipla.
Come per tutte le DMT, la sua appropriatezza deve essere valutata dal neurologo in relazione alla situazione individuale.
Teriflunomide
La teriflunomide è una terapia orale utilizzata nelle forme recidivanti di sclerosi multipla.
La somministrazione per bocca rappresenta una delle caratteristiche che la distingue dalle terapie iniettive.
Fumarati
Tra le terapie orali rientrano anche diversi farmaci appartenenti alla classe dei fumarati, tra cui il dimetilfumarato.
La disponibilità e le indicazioni dei singoli medicinali possono cambiare nel tempo e devono quindi essere verificate nelle informazioni regolatorie aggiornate.
Modulatori dei recettori S1P
Un'altra categoria comprende i farmaci che agiscono sui recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P).
Tra questi rientrano molecole come fingolimod, siponimod, ozanimod e ponesimod.
Non tutti hanno le stesse indicazioni: alcuni sono utilizzati nelle forme recidivanti, mentre specifiche molecole possono essere impiegate anche in determinate forme progressive con attività di malattia.
Anticorpi monoclonali
Negli ultimi anni gli anticorpi monoclonali hanno assunto un ruolo importante nel trattamento della sclerosi multipla.
Appartengono a questa categoria diverse terapie con meccanismi differenti.
Tra gli esempi troviamo farmaci diretti contro specifici bersagli del sistema immunitario, come natalizumab, ocrelizumab, ofatumumab e ublituximab.
Le indicazioni, le modalità di somministrazione e i criteri di utilizzo non sono uguali per tutti i farmaci.
Per esempio, nell'Unione Europea ocrelizumab è autorizzato per alcune forme recidivanti e per la sclerosi multipla primariamente progressiva in specifiche condizioni.
Anche ofatumumab e ublituximab hanno indicazioni specifiche per forme recidivanti di SM con malattia attiva.
Altre terapie
Il panorama terapeutico della sclerosi multipla è in continua evoluzione.
Nuovi farmaci possono essere autorizzati, ricevere nuove indicazioni o diventare disponibili in differenti modalità di prescrizione e rimborsabilità.
Per questo motivo un elenco di farmaci non dovrebbe essere considerato definitivo.
Per conoscere le indicazioni aggiornate è importante fare riferimento alle fonti regolatorie ufficiali, come AIFA ed EMA, oltre alle informazioni fornite dal proprio centro per la sclerosi multipla.
Terapie nelle forme recidivanti
Nelle forme recidivanti della sclerosi multipla le terapie modificanti la malattia hanno principalmente l'obiettivo di ridurre l'attività infiammatoria.
In generale si cerca di:
- ridurre la frequenza delle ricadute;
- ridurre il rischio di nuove lesioni o di nuova attività alla risonanza magnetica;
- limitare l'accumulo di disabilità nel tempo;
- mantenere il più possibile la funzionalità e la qualità di vita.
La scelta della DMT dipende dal profilo della malattia e dalle caratteristiche della persona.
Non è quindi corretto considerare automaticamente un farmaco "migliore" per tutti.
Terapie nelle forme progressive
Le forme progressive della sclerosi multipla richiedono una valutazione particolarmente attenta.
La progressione può presentarsi con caratteristiche differenti e non tutte le persone hanno lo stesso livello di attività infiammatoria.
Per questo motivo la strategia terapeutica può comprendere una terapia modificante della malattia quando indicata, insieme a interventi riabilitativi e trattamenti rivolti ai sintomi e alla conservazione delle funzioni.
Anche in questo ambito le indicazioni dei singoli farmaci devono essere verificate in base alle autorizzazioni e alle caratteristiche cliniche della persona.
Terapie durante una ricaduta
Una ricaduta può richiedere una valutazione neurologica per stabilire se si tratta effettivamente di una nuova attività di malattia e se sia necessario intervenire.
Quando indicato dal medico, le ricadute possono essere trattate con corticosteroidi ad alte dosi per un breve periodo.
I corticosteroidi hanno l'obiettivo di ridurre l'infiammazione e possono abbreviare la durata della ricaduta e accelerare il recupero.
Non sono però una terapia modificante della malattia e non devono essere confusi con le DMT.
In alcune situazioni particolari e selezionate, soprattutto quando una ricaduta importante non risponde adeguatamente ai corticosteroidi, possono essere valutati altri trattamenti specialistici.
Terapie per i sintomi
La gestione della sclerosi multipla non riguarda soltanto l'attività della malattia.
Una persona può avere sintomi persistenti che necessitano di un trattamento specifico anche quando non è presente una nuova ricaduta.
Tra i sintomi che possono richiedere interventi mirati troviamo, per esempio:
- spasticità e rigidità muscolare;
- dolore;
- disturbi della mobilità;
- problemi dell'equilibrio;
- disturbi della vescica;
- disturbi intestinali;
- fatica;
- disturbi della vista;
- difficoltà cognitive;
- disturbi della parola o della deglutizione;
- disturbi del sonno.
Il trattamento dipende dal sintomo, dalla sua intensità e dalle caratteristiche individuali.
È importante ricordare che una terapia sintomatica non necessariamente modifica il decorso della sclerosi multipla, ma può avere un ruolo importante nel migliorare autonomia e qualità di vita.
Riabilitazione e approccio multidisciplinare
La riabilitazione rappresenta una componente importante della gestione della sclerosi multipla.
Non si tratta semplicemente di "fare fisioterapia", ma di lavorare sulle funzioni che possono essere compromesse dalla malattia e di cercare di mantenere il più possibile autonomia e partecipazione alla vita quotidiana.
A seconda delle necessità possono essere coinvolti diversi professionisti:
- fisioterapista;
- terapista occupazionale;
- logopedista;
- professionisti esperti nella gestione della mobilità;
- specialisti della riabilitazione;
- altre figure sanitarie in relazione ai bisogni della persona.
L'approccio multidisciplinare permette di affrontare aspetti differenti della malattia e di costruire obiettivi riabilitativi personalizzati.
Come viene scelta una terapia?
La scelta di una terapia non dovrebbe basarsi soltanto sul nome del farmaco.
Il neurologo può prendere in considerazione numerosi elementi, tra cui:
- forma di sclerosi multipla;
- attività clinica della malattia;
- numero e caratteristiche delle ricadute;
- risultati della risonanza magnetica;
- presenza di nuove lesioni o di altra attività di malattia;
- eventuale progressione della disabilità;
- altre condizioni cliniche;
- precedenti trattamenti;
- possibili controindicazioni;
- tollerabilità e sicurezza del trattamento;
- modalità e frequenza di somministrazione;
- caratteristiche e preferenze della persona.
Per questo motivo due persone con diagnosi di sclerosi multipla possono ricevere trattamenti differenti.
La terapia può inoltre essere modificata nel corso degli anni se cambiano l'attività della malattia, la risposta al trattamento, la tollerabilità o le indicazioni terapeutiche disponibili.
Perché è importante non confrontare semplicemente i farmaci?
Confrontare i farmaci soltanto attraverso una lista di nomi può essere fuorviante.
Ogni trattamento presenta caratteristiche proprie, indicazioni specifiche, benefici attesi, possibili effetti indesiderati, controlli necessari e criteri di utilizzo.
Inoltre, un farmaco efficace per una determinata situazione clinica potrebbe non essere appropriato per un'altra.
La decisione terapeutica deve quindi essere inserita nel quadro complessivo della persona e della sua malattia.
La ricerca continua
La ricerca sulla sclerosi multipla è in continua evoluzione.
Nuove molecole, nuove modalità di somministrazione e nuove strategie terapeutiche vengono studiate per cercare di migliorare il controllo della malattia e la qualità di vita delle persone.
Anche le indicazioni dei farmaci già disponibili possono essere aggiornate nel tempo.
Per questo motivo le informazioni pubblicate online dovrebbero essere sempre confrontate con fonti scientifiche e regolatorie aggiornate.
Conclusione
Parlare di terapie per la sclerosi multipla significa parlare di un panorama molto ampio.
Esistono terapie modificanti la malattia, trattamenti utilizzati durante le ricadute, terapie rivolte ai singoli sintomi e interventi riabilitativi.
Nessun elenco può sostituire la valutazione della situazione individuale.
L'obiettivo non è trovare una terapia "migliore in assoluto", ma individuare insieme al neurologo la strategia più appropriata per quella specifica situazione clinica, tenendo conto dell'attività della malattia, dei possibili benefici e rischi e delle esigenze della persona.
Fonti e approfondimenti
Per verificare informazioni aggiornate sulle terapie e sulle loro indicazioni è utile consultare:
- AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco
- EMA – European Medicines Agency
- MS International Federation (MSIF)
- linee guida e pubblicazioni scientifiche sulla sclerosi multipla
- il proprio neurologo e il centro specialistico di riferimento
Le informazioni sulle autorizzazioni e sulle indicazioni dei medicinali possono cambiare nel tempo. Le fonti regolatorie ufficiali devono quindi essere considerate il riferimento per gli aggiornamenti.
Nota importante
Questo articolo ha finalità informative e divulgative.
Non sostituisce il parere del neurologo, del medico curante o di altri professionisti sanitari.
La presenza di un farmaco in questo articolo non costituisce una raccomandazione terapeutica.
Non iniziare, sospendere o modificare una terapia sulla base delle informazioni presenti in questo articolo. Ogni decisione terapeutica deve essere valutata individualmente con il proprio medico.
©MelisStefania
